Od 20 lipca 2023 r. w Polsce prowadzony jest program wczesnego dostępu do leczenia SLA (stwardnienia zanikowego bocznego) lekiem Tofersen. Program przeznaczony jest wyłącznie dla pacjentów, u których potwierdzona zostanie kwalifikująca mutacja w genie SOD1.

Najważniejsze informacje dotyczące procesu:

• Lekarze neurolodzy prowadzący leczenie mogą składać wnioski w imieniu pacjentów z potwierdzoną mutacją SOD1 do Clinigen Group poprzez kontakt mailowy: Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript.
• Lekarz prowadzący może dokonać zgłoszenia do Clinigen Group w każdym momencie, jeśli uważa, że ma kwalifikującego się pacjenta. Wysłanie maila na Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript. inicjuje procedurę EAP i weryfikację kryteriów włączenia i wyłączenia. Pacjenci chorujący na SLA, u których kwalifikująca mutacja w genie SOD1 nie zostanie potwierdzona nie będą mogli uczestniczyć w programie.
• Zespół Clinigen po otrzymaniu wniosku od lekarza prowadzącego będzie z nim współpracować w celu sprawnej realizacji procesu, zapewnienia dostępu do odpowiedniej dokumentacji oraz formularzy badań przesiewowych.