Ważna informacja dla dorosłych chorych na rdzeniowy zanik mięśni, zainteresowanych wzięciem udziału w globalnym programie dostępu do leku Risdiplam, którym z przyczyn medycznych nie mógł być podany lek Spinraza w szpitalu SPSK przy ul. Unii Lubelskiej 1 w Szczecinie.

Pani dr Anna Bajer-Czajkowska ze szpitala przy ul. Unii Lubelskiej 1 w Szczecinie, który podaje dorosłym chorym na SMA Spinrazę, jest w kontakcie z firmą Roche w kwestii programu wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku Risdiplam.

Program jest na razie na etapie przygotowywania procedur, niezbędnych do uruchomienia.

Do programu na początek będą kwalifikowane osoby z I typem SMA, którym z powodów medycznych nie mógł być podany lek Spinraza.

Po uruchomieniu programu, dorośli chorzy z I typem SMA, którym nie udało się podać Spinrazy, będą informowani przez dr Czajkowską o możliwości wejścia do programu Risdiplamu.

Wniosek o przekazanie Risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta (firmy Roche) lekarz neurolog leczący chorego na SMA. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.

Risdiplam to preparat opracowany w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni poprzez znaczące zwiększenie poziomu białka SMN. Preparat ma postać syropu. Przyjmuje się go raz dziennie, doustnie (ewentualnie przez sondę lub peg) w ilości określonej indywidualnie dla każdego chorego.