Planowane są 2 projekty dotyczcące badań klinicznych w dystrofii mięśniowej Duchenne'a:

1. Ataluren (Translarna) dla chodzących pacjentów powyżej 5 roku życia.
2. Deflazacort (Calcort) dla dzieci miedzy 2 a 5 rokiem życia.

Podstawowym kryterium włączenia pacjentów do jednego z dwóch programów jest wiek. W przypadku Atalurenu - przyczyną choroby musi być mutacja nonsensowna.

Ataluren jest zarejestrowany przez Europejską Agencję ds. Leków (EMA), opóźnia rozwój choroby, a tym samym wydłuża i poprawia komfort życia i sprawność chorych. Ataluren "omija" błąd w kodzie genetycznym i pozwala wyprodukować dystrofinę o normalnej długości, co z kolei hamuje postęp choroby. Przyjmowanie go pozwala zachować dłuższą sprawność ruchową o około 7,1 do 12,2 roku w stosunku do chorych, którzy nie przyjmują tego leku.

Deflazacort jest jedynym sterydem zarejestrowanym przez FDA w Stanach Zjednoczonych w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W Polsce lek ten nie jest dostępny w ogóle - jedynie na import docelowy. Jest to lek, który w porównaniu z encortonem ma mniej działań ubocznych i jest lepiej tolerowany przez pacjentów.

Więcej informacji: dr Paweł Lisewski (specjalista w dziedzinie neurologii), tel. 696 268 565 lub 698 619 497, e-mail: Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript.